助けてください。私の大事な友達の子供がドラベ症候群という、難病です。




けいれんが止まらない病気。

けいれんのたびに脳の細胞が壊死してしまう病気。

私の友人の子供はそんな『ドラベ症候群』という珍しい病気を抱えています。

『難病』なんて人ごとだと思っていた

私はめちゃくちゃ健康で、全く元気に普通の生活を送っています。

正直、「難病の子供」というのは、何か物語の向こうのような、遠いところのお話で私にはあんまり関係がない存在だと思っていました。

しかし、私の友達の子供が4万人にひとりの難病を持って産まれてきました。

最初、それを知ったときは「なんということだ〜!」とただ外野からショックを受けただけ。

医療従事者でもない私にできることはありません。

それから約半年、Twitterやブログで色々な人に発信をするようになった頃に別の友達を通じて「署名活動に協力してくれないか」と連絡がきました。

ブコラム。これは、難病“ドラべ症候群”の子どもたちやその親にとって命をつなぐ希望の薬です。

子どもたちをけいれん発作の苦しみから救ってあげたい。海外では普通に使われている薬を使ってけいれん発作を止めてあげたい。 これ以上けいれん重積で幼い命が亡くなることのない世の中にしたい。ただそれだけなのです。

どうか皆様のお力で子どもたちを救って下さい。お願いいたします。

必要な薬の治験が、設定されている治験の条件が現実的には厳しくなかなか進まないのだそう。

その薬があれば助かる命がある。

だから、治験が通るように声をあげて欲しい、というキャンペーンです。

署名なら私でも協力ができる…!

役に立てるかもしれないと思って、Twitterで拡散に協力しました。

300くらいリツイートで広がりました。

少なっ!

私が夫についてだらだら書いたツイートが2万RTされたりするのに、なんでやねん!

こんなんじゃ全然協力できてない!

かざり
とはいえ、あのとき協力してくださったみなさん、本当にありがとうございます!

どうすればもっと知ってもらえる?…漫画だ!

署名活動というハードルの高さからリツイートしてもらえなかったのかもしれない、と思いました。

そして、以前の私と同じように「難病の子供なんてどこかの誰かのお話」と思っている方も多いでしょう。

Twitterは共感で広がるSNSだと私は感じています。

なので、人の心を動かす必要がある。

難病の子供のことを想像してもらうには、正直『署名活動』では響きません。

そこで、友人のニシハラハコ(@nishiharahaco )さんにお願いして、ドラベ症候群の漫画を仕上げてもらいました。

友人たちに取材しながら、「私に起こった出来事として、あくまで私個人の目線で」知ったこと、感じたことだけを描いてもらいました。

最後まで読んで頂けたら嬉しいです。

ドラベ症候群のキャンペーンで訴えていること

ドラベ症候群は、一度てんかん発作がおきると発作を止める薬を使わない限りなかなか発作が止まりません。

発作を軽い段階で止めることができる薬はあります。

その薬を家庭でも使えるようにしたのが承認を求めている『ブコラム』(口腔内投与ミダゾラム)です。

海外では多くの国で家庭で使えるようになっています。

でも日本でその薬は、家では使えません。

発作のたびに救急搬送。

処方されるまでに時間がかかり、その間にどんどん発作が大きくなります。

かざり
発作が続いている間、脳の信号はどんどんショートして症状がひどくなっていくそうです。

はやく治験を進めてブコラムを承認して欲しい!

じゃあ薬使えるようにしようよ!

承認してよ!!

って思いますよね。思います。

でも治験が進まなくて承認されない。

治験が進まない理由がなんか、素人からしたら厳しい…!と思えます。

治験が進まない理由
  • 治験ができる病院が全国で25病院しかない
  • 平日日中の発作しかデータとして使えない
  • 0歳と10歳以上の治験データが足りない

治験ができるたった25病院の近くに数少ない難病の子供が住んでいる確率は?

かざり
ブコラムの場合は治験の段階では自宅では使えず、発作が起きて救急搬送された病院でしか治験ができないそう。

友人夫婦も治験に協力したい旨申し出ましたが、1番近い病院でも搬送に30分かかる病院で、発作が起こると一刻も早く発作を止める必要があるなか30分かけて治験先の病院に搬送してもらう、というのは物理的に無理が大きいと主治医に説明されたそうです。

友人たちはドラベ症候群の治療が可能な専門知識のある病院の近くに引っ越しました。

しかしその病院は治験の対象病院ではないため、発作で搬送されてもブコラムの治験に協力できないのです。

なので、治験に参加できる病院の数を増やして欲しい、協力できる病院を増やして欲しいとドラベ症候群患者家族会の方々は要望しています。

希少な病気だからこそ、治験に協力できる病院が増えることを願います。。

治験のために平日の日中を狙って発作起こすなんて無理でしょう。

0歳のデータが足りないと言っても、そもそも0歳は診断がついていない子が多い。

10歳以上となると発作は寝ているときが多いらしい…そんなの、平日日中とか余計無理でしょ!

その条件、クリアするの難しすぎません???

薬が間に合えば助かった命があったかもしれないのに?

その『条件』はなんとかできないものなの??

治験コーディネーターの方から頂いたコメント

全国で25病院しかない→これは裏を返せばこの疾患をきちんと見れる医師が存在し、かつ治験を正しく行える体制が整っている病院が25しかないということです。

実施病院の数をただ増やしても正しい知識をもった医師が診察に当たれない可能性があるのです。

また、一つ一つの基準は一見無意味なものであってもきちんと根拠があり設定されています。

これは治験実施計画書というものにすべて設定根拠が載っています。

さらに、厚生労働省の審査が遅いと憤っておられますが、厚生労働省は安全性、有効性がきちんと取られていない薬剤を承認することは出来ません。海外でも日本でも過去に薬害の歴史があり、同じ事を繰り返さないために慎重に進めています。

 

かざり
決して「治験は不要だ」と言いたいわけではありません。

ドラベ症候群の患者さんたちは、治験の重要性、ルールをわかった上で活動されています。

治験を進める解決策はある!?

治験を進める解決策としてドラベ症候群の家族会の方が提案しているものがあります。

ひとつは、治験ができる病院を増やし『平日日中のデータのみ』という条件を緩和して24時間365日治験データを取れる状況を増やすこと。

でも、これってこう、医療従事者側からだと結構色々難しかったりするのかな?と想像します。

かざり
でも、ドラベ症候群の特性として10歳以上は夜間睡眠中に発作が起きやすい、というものがあるそう。

それは、『平日日中に治験データをとる』という条件のままじゃ、どうやったって10歳以上のデータは集めにくいんじゃない…??

平日日中にデータをとることが難しいなら、日本での治験データだけではなく、海外のデータを使うという手段があります。

実際に、海外の治験データを使った書類審査だけで、1年で承認された薬もあります。

それは、ED治療薬、バイアグラ。

EDは確かに深刻な病気でしょう。

対象になる人の数は圧倒的に多いだろうし、スピード承認に至った背景も色々あることでしょう。

てんかん重責を早い段階で止める薬も、夜間の発作を平日日中に〜って実際ほぼ不可能なデータ集めも、なんか条件緩和してもらえたりしないんでしょうか。

実際に、大事な子供が命を落としたりしている。

目の前で自分の子供がけいれん起こしてるのを、救急車呼んで搬送される間ずっと祈ってる親の気持ちを想像すると辛い。

なんでEDは書類審査だけで1年で承認されて、難病の子供の薬は海外のデータじゃあかんねん。

海外のデータではいけない理由として頂いたコメント

バイアグラは病院で処方してもらう薬ではありますが保険が効かないお薬です。

つまりは使う人の100%自己負担になります。そのため、使用に関しても自己責任の部分が大きいです。それに対して今回話題のブコラムというお薬はとても大事なお薬です。

国として承認を出す、ということは何かあった時には(重大な副作用など)国が責任を取ることになります。

そのため承認に時間がかかるのはある意味当然とも言えます。

また、お薬には個人差、人種差が大きいものがあります。お子さんに使う薬だからこそ海外のデータを安易に使うわけにはいかないのです。

 

治験が進まない理由、承認が難しい理由、無知な素人が友達のために!と奮起した内容に実際に治験に関わっている方々から様々な意見を頂きました。

でも「治験って大変なんだ、じゃあしょうがないな。」とただ待つだけでは状況は変わらない…。

さまざまな問題に、ひとりひとりが声をあげていくことで変わってきている部分はたくさんあると思っています。

話題になって、声をあげていることを知ってもらうこと。

それによって何かが変わってきた場面を、たくさん見てきました。

そのために、やっぱりこの漫画やこの記事を話題にしてもらえるとありがたいです。

もちろん、署名や寄付に協力してもらえるとすごく嬉しい!

でも、署名の数字よりも効果があるのは「話題になること」だと私は思うんです。

なんとまぁ、この薬の治験を進めるための署名、2015年にもやってました。

そして、もう既に17万人以上の署名が厚生労働省に提出されてるんです。

もう4年たっとるっちゅーーーねん!!!

その間にも子供が苦しんでる。間に合わず、命を落とした子もいる。

何を、これだけの願いを、またイチから署名活動やねん!

専門の知識がある人に教えてもらって、無知な素人の私も、治験を進めにくい理由、新薬を安易に承認できない理由があるのはわかりました!

でも、もうめっちゃ待ってるし、活動してる…。

はよ!患者さんが求めてるブコラムを家でも使えるようにしてください!

と、今回私個人の気持ちをごうごうと語りました。

それによって、新薬の開発や治験に日々奮闘しておられる方が多くいらっしゃるということを、今回この漫画と記事をきっかけにして知ることができました。

発しなければ知られない、知ることができなかったことです。

実際に治験に関わっている方の目にこの漫画や記事が留まったことはとても嬉しく思います。

私は医療や治験に関して深い知識のないど素人の一般人です。

学校に何年も通って医療や薬について学び、それに関わる仕事をしている人と同量の知識や事情を知った上で発信することは不可能です。

だから、教えてもらえてとてもありがたいです。

でもやっぱり私は、私の友達が悲しい目に遭う可能性を早く、少しでも減らしたい…!

なので、漫画や記事をきっかけに大事な薬の治験が進みにくいことが少しでも話題になって、希少な難病に対する薬が承認されるきっかけになることを願います。

私の大事な友達の、大事な子供のために、協力してくださったら、すごく嬉しいです。

かざり
最後まで読んでくれてありがとうございました。

ツイートの「治験の無茶な条件」という表現は言い過ぎました。治験に関わるお仕事をされている方々、素人が大げさな表現をしてしまいました。申し訳ありません。

引用ツイートや、RT、世間話などで、少しでも話題にしてくださるととても嬉しいです。

追記:
ドラベ症候群の患者さんご家族の方がこの記事とツイートを受けてブログ記事を書いてくださいました。

ことぶきママさんのドラベ症候群とブコラムの漫画という記事では、ブコラムの早期承認を強く求めている理由をより詳しく説明してくださっています。

りり母さんの様々な意見と日々の感情という記事では、Twitterで私に寄せられたコメントに対してドラベ症候群患者家族会のひとりとして、気持ちを伝えてくださっています。

当事者でもなく、医療関係、治験関係者でもない私が友達のためにと起こした行動とその影響に対してとても優しい言葉をかけてくださってとても救われました。

私の無知不勉強が治験関係者の方に違和感を抱かせてしまって大変申し訳ありません。

 



12 件のコメント

  • はじめまして。ブログ、拝見いたしました。バイアグラはすぐに承認されたのになんで〜〜!というお怒りはごもっともだと思います。理由もお調べになってるかもしれませんが、念のため。バイアグラは病院で処方してもらう薬ではありますが保険が効かないお薬です。つまりは使う人の100%自己負担になります。そのため、使用に関しても自己責任の部分が大きいです。それに対して今回話題のブコラムというお薬はとても大事なお薬です。国として承認を出す、ということは何かあった時には(重大な副作用など)国が責任を取ることになります。そのため承認に時間がかかるのはある意味当然とも言えます。また、お薬には個人差、人種差が大きいものがあります。お子さんに使う薬だからこそ海外のデータを安易に使うわけにはいかないのです。

    • コメントありがとうございます。海外データを安易に使うわけにはいかない理由…そういう背景があることを教えて頂き、ありがとうございます。
      ブログ本文に引用させて頂きました。

  • 治験コーディネーターという仕事をしている者です。
    筆者さんのおっしゃりたい事や熱意とても伝わってきました。私たちは海外と日本のドラッグラグを少しでも無くし、有効な治療法がない患者さん達に少しでも早く薬が届けられるように日々働いています。
    しかしながら筆者さんの主張はいくつか納得出来ない部分があります。
    全国で25病院しかない→これは裏を返せばこの疾患をきちんと見れる医師が存在し、かつ治験を正しく行える体制が整っている病院が25しかないということです。実施病院の数をただ増やしても正しい知識をもった医師が診察に当たれない可能性があるのです。
    また、一つ一つの基準は一見無意味なものであってもきちんと根拠があり設定されています。これは治験実施計画書というものにすべて設定根拠が載っています。
    さらに、厚生労働省の審査が遅いと憤っておられますが、厚生労働省は安全性、有効性がきちんと取られていない薬剤を承認することは出来ません。海外でも日本でも過去に薬害の歴史があり、同じ事を繰り返さないために慎重に進めています。
    お友だちのお子さんを助けたいという熱意はとても伝わってきますし、私たちもその一助となれるよう仕事をしたいと思ってはいますがこの記事は少し無責任なように感じました。

    • 治験コーディネーターのお仕事されてるのであれば、こういう記事に同様の思いを持たれたことはないのでしょうか?
      患者や患者家族の心情がわからないのですね。
      患者家族が治験に対してどれだけ関心を持って調べている事はご存知ないですか?
      過去に認可された薬での事故がある、その歴史を繰り返さないために…は外野の意見と感じます。
      無責任、とおっしゃいましたが、私は治験コーディネーターである。と言いこのコメントをされたあなた様に無責任さを感じます。

      無意味と感じる一つ一つにもちゃんと意味はある。
      当たり前です。計画書にそって…当たり前です。
      患者家族達はそんな事を言っているのではないと思います。
      ちゃんとした計画、ルールに従ってやっている事に時間がかかっても仕方がない。待つしかない。
      という考え方に少し疑問を感じます。

      病気はこれ1つではないのもよく分かってます。
      でも、お仕事されていて、何の疑問も感じませんか?

      ドラべ症候群についてご存知ですか?
      一助となるためにお仕事されたい。のであればもう少し患者や家族の心情によりそう言い方をされた方がいいと思いました。
      言い方悪いですが、批判に感じました。
      医療従事者が「無責任」とコメントする事についての重さも考えてください。

      患者家族は無知ではないです。
      お医者さんにないデータをたくさん持っています。
      それを活かせない、意見も言えない、ただ待つだけみたいな時間がどれだけ長いかわかりますか?

    • コメントありがとうございます。治験コーディネーターというお仕事をされている方の目に留まりとても嬉しく思います。
      無知ゆえに無責任な書き方になってしまい大変申し訳ありません。
      ブログ本文に治験についてコメントを引用させて頂きました。
      とても勉強になります。教えて頂いてありがというございます。

  • はじめまして。
    ツイッターと記事を拝見させていただきました。
    ツイッターの方に医療関係者からのリプライがあったのはご覧になられましたでしょうか?
    特に製薬会社の方がされているリプライについて
    是非読んでいただき、記事に追加していただけると嬉しいです。
    蔑ろにしているわけではないのです。進まないのにも理由があります。
    リスクを背負いながらも承認に向け頑張っている関係者様、患者様のことも是非伝えてください。
    宜しくお願い致します。

    • はじめまして。コメントありがとうございます。
      Twitterの医療関係者からのコメント、全て拝見しております。
      治験が進まない理由、海外のデータを使うリスク、とても勉強になりました。
      記事に追記いたしました。
      無知な素人が憤って書いた記事に関係者の方が反応してリプライをくださり、現場側の治験が進みにくい理由を知ることができてよかったです。
      承認に向けて頑張ってくれている関係者の方々に深く感謝します。
      コメントありがとうございました。

  • はじめまして。
    お医者さんも知らない病気があると知り驚いています。
    私の1歳の息子も2ヶ月の時に発作が起こりました。まだ2ヶ月のためてんかんとしか診断されていません。
    それから抗てんかん薬を飲み始め、5ヶ月頃には発作は起こらなくなりました。
    でも、1歳の今でも首もすわっていません。
    離乳食も食べられません。
    10ヶ月で経過観察の検査入院もしましたが、何の診断名もつきませんでした。
    もしかしたらドラべ症候群のようにお医者さんも知らない病気なのかもしれません。
    なのでとりあえずは病院の先生に、ドラべ症候群をご存知か聞いてみようと思います。
    教えてくださりありがとうございます。

    • 友人曰く、ドラベ症候群は小児科の先生も救急隊員の方も知らない珍しい病気だということです。
      こちらにドラベ症候群のかかりつけの病院のリストがあります。
      https://dravetsyndromejp.org/hospital/
      ドラベ症候群でなくとも、なんらかの診断と治療方法が見つかることを強く願います。
      コメントありがとうございました。

  • 1人の無知な人間が思ったことなのですが、治験を早く進めるには製薬メーカーやお役所になんとかしろと訴えるよりも、その症状をお持ちの方にもっと治験に参加しませんか!どこどこでこのように治験をしていますよ!って情報発信するのが1番いいのではないでしょうか。(製薬メーカーはそれができないってのをツイッターのリプ欄で見ました)
    私もこのブログで初めて病気のことを知り、早く承認されたらいいなと思った反面、だからこそ中途半端に安全が保障された薬は飲みたくないと思いました。

    • コメントありがとうございます。
      ドラベ症候群の患者さんたちはブコラムの承認を求めて署名活動を行なっているほどなので、治験に協力的です。
      しかしそこを阻むものに、治験に対応できる病院が25病院しかないというものがあります。
      ブコラムの場合は治験の段階では自宅では使えず、発作が起きて救急搬送された病院でしか治験ができないそうです。
      友人夫婦も治験に協力したい旨申し出ましたが、1番近い病院でも搬送に30分かかる病院で、発作が起こると一刻も早く発作を止める必要があるなか30分かけて治験先の病院に搬送してもらう、というのは物理的に無理が大きいと主治医に説明されたそうです。
      友人たちはドラベ症候群の治療が可能な専門知識のある病院の近くに引っ越しましたが、その病院は治験の対象病院ではないため、発作で搬送されてもブコラムの治験に協力できないのです。
      なので、治験に参加できる病院の数を増やして欲しい、協力できる病院を増やして欲しいとドラベ症候群患者家族会の方々は要望しています。
      希少な病気だからこそ、治験に協力できる病院が増えることを願います。。

  • はじめまして
    私の同級生のお子さんがドラベ症候群だった繋がりてたどりつきました。
    難病と言われるものの多くは認知されていまないものが多く、ネットで調べれば直ぐにわかる時代にも関わらず医師からの診断もくだりにくい現状ですよね
    私の周りにも難病を持つ人は少なくはなく、診断がつくまで有効な治療を受けられず長引くのを目の当たりにしています。
    特にドラベ症候群のような命に直結するようなものに関しては知識として知っていてもらいたいですね!
    陰ながら応援しています。

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